什麼是基因治療？

談及基因治療，就必須從「病毒」開始說起，由於病毒與生俱來的能力就是將自己的遺傳物質注入並感染宿主細胞後加以複製。而基因治療的概念就是利用病毒作為載體，將正常的基因植入後放入宿主細胞中，藉由病毒的複製能力以修復並取代不正常的基因，進而治療由基因缺陷或突變所衍生出來的癌症或罕見遺傳疾病。

基因治療的發展

2018年迄今，美國FDA與歐盟紛紛核准了十多項作為基因治療用藥的產品， 替罕見疾病及癌症的治療跨出振奮人心的一步。 此舉亦使「基因治療」這個名詞再一次掀起話題熱潮。 作為未來在治療重症、癌症或罕見疾病的藥物研發重點項目之一， 許多人可能以為基因治療是才剛發展出來的新興治療方式，但其實基因治療的研究發展已有60年歷史， 一路走來歷經波折，甚至曾導致受試者死亡， 直至2012年全球第一隻基因治療用藥通過歐盟核准問世，同時結束了基因治療的發展黑暗期，並帶來一絲曙光。未來幾年內，或許就是基因治療發展與突破的黃金期。

體外治療 VS. 體內治療

依據治療方式可將基因治療區分為體外治療(Ex Vio)與體內治療(In Vio)。兩者差異如下：

延伸閱讀: 基因治療中最常見的四種病毒載體

延伸閱讀: 病毒載體純化過程適用的生物緩衝劑與生物洗滌劑

延伸閱讀: 腺相關病毒 (Adeno-associated viruses, AAV)載體的製備要點

參考資料:

^[1] Viral vectors: from virology to transgene expression: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2629647/

^[2] The challenge of vector development in gene therapy: https://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0100-879X1999000200001

^[3] A Guide to Approaching Regulatory Considerations for Lentiviral-Mediated Gene Therapies: https://www.liebertpub.com/doi/full/10.1089/hgtb.2017.096#:~:text=Specifically%2C%20lentiviruses%20can%20deliver%20up,achieve%20long%2Dterm%20stable%20expression.

^[4] Viral Vectors in Gene Therapy : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6023384/

^[5] Gene Therapy Leaves a Vicious Cycle: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fonc.2019.00297/full

^[6] Lentiviral vectors in gene therapy: their current status and future potential: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20143172/

^[7] 病毒載體之基因治療產品於化學 製造管制研發策略指導原則: https://www.cde.org.tw/Content/Files/Knowledge/dcda94ec-bf1f-4846-84c3-fddbab0a5268.pdf

^[8] 病毒載體之基因治療產品於化學 製造管制研發策略指導原則: https://www.cde.org.tw/Content/Files/Knowledge/dcda94ec-bf1f-4846-84c3-fddbab0a5268.pdf

^[9] 藉由修飾腺相關病毒 VP1-3 建立胜肽導引式基因傳遞系統 : 國立交通大學 生物科技學院生化工程研究所

^[10] 基因治療產品化學製造管制研發指引 : 黃豐淳 博士

^[11] 基因治療：黃麗華 教授; 台大醫院肝炎研究中心

^[12] 基因治療：黃麗華 教授; 台大醫院肝炎研究中心