遺伝子治療とは？

遺伝子治療は「ウイルス」から始めなければなりません。 ウイルスは本来、宿主細胞に自己の遺伝物質を注入して感染させて複製することができるため、遺伝子治療の起源は、ウイルスをベクターとして使用して、正常な遺伝子を移植した後、宿主細胞に入れ、ウイルスの複製を促進することです。 この能力は、異常な遺伝子を修復および置換し、遺伝子の欠陥または突然変異に由来する癌またはまれな遺伝病を治療するために使用されます。

遺伝子治療の発展

2018 年以降、米国 FDA と欧州連合は、ここ数年でより多くの製品を遺伝子治療薬として承認しています。 希少疾患やがんの治療において目覚ましい進歩を遂げています。 この進歩により、「遺伝子治療」という用語が再び話題になりました。 将来的に重篤ながんや希少疾患の治療薬の研究開発の重要なプロジェクトの一つとして、遺伝子治療は開発されたばかりの新しい治療法と考える人が多いかもしれませんが、実際には研究開発が進んでいます。 遺伝子治療の歴史は60年。 その過程で、実験者の死にさえつながる多くの失敗を経験しました。 2012 年まで、世界初の遺伝子治療薬が欧州連合によって承認されていました。 遺伝子治療開発の暗黒期に終止符を打ち、一筋の光明をもたらしました。 今後数年間は、遺伝子治療の開発とブレークスルーの黄金期となる可能性があります。

遺伝子治療のタイプ: in vivo vs. Ex vivo

現在、学者は遺伝子治療を 2 つのタイプに分けています。Ex Vivo 遺伝子治療と In vivo 遺伝子治療です。

参考文献: The four kinds of viral vectors which most use in gene therapy

参考文献: What Bio-buffers and Bio-detergents are suitable for the purification process of viral vectors?

参考文献: How to prepare adeno-associated viruses (AAV) vectors?

Reference:

^[1] Viral vectors: from virology to transgene expression: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2629647/

^[2] The challenge of vector development in gene therapy: https://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0100-879X1999000200001

^[3] A Guide to Approaching Regulatory Considerations for Lentiviral-Mediated Gene Therapies: https://www.liebertpub.com/doi/full/10.1089/hgtb.2017.096#:~:text=Specifically%2C%20lentiviruses%20can%20deliver%20up,achieve%20long%2Dterm%20stable%20expression.

^[4] Viral Vectors in Gene Therapy : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6023384/

^[5] Gene Therapy Leaves a Vicious Cycle: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fonc.2019.00297/full

^[6] Lentiviral vectors in gene therapy: their current status and future potential: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20143172/

^[7] 病毒載體之基因治療產品於化學 製造管制研發策略指導原則: https://www.cde.org.tw/Content/Files/Knowledge/dcda94ec-bf1f-4846-84c3-fddbab0a5268.pdf

^[8] 病毒載體之基因治療產品於化學 製造管制研發策略指導原則: https://www.cde.org.tw/Content/Files/Knowledge/dcda94ec-bf1f-4846-84c3-fddbab0a5268.pdf

^[9] 藉由修飾腺相關病毒 VP1-3 建立胜肽導引式基因傳遞系統 : 國立交通大學 生物科技學院生化工程研究所

^[10] 基因治療產品化學製造管制研發指引 : 黃豐淳 博士

^[11] 基因治療：黃麗華 教授; 台大醫院肝炎研究中心

^[12] 基因治療：黃麗華 教授; 台大醫院肝炎研究中心